看着惊人的时刻,三岁女孩的生命受到严重限制,第一次独自移动

时间:2017-02-20 08:13:12166网络整理admin

<p>一名3岁女孩出生时患有严重的生命限制状态,这是她开始服用奇迹药物仅仅两周后的第一次独立移动</p><p>患有1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的Caoilte Fitzsimmons以前无法服用Nusinersen,因为它在北爱尔兰没有</p><p>启动了一项扩展准入计划,允许贝尔法斯特的一名幸运儿童接受治疗,后来又扩展到帮助另外两名儿童,包括Caoilte</p><p> SMA限制肌肉运动,患者需要全天候不断护理</p><p>但仅仅两周的治疗时间,Caoilte现在可以独立抬起头,移动她的脚,脚趾,手臂和腿 - 在她无法移动肌肉之前</p><p>她的父亲拉布承认,在如此短的时间内发生的重大变化使他感到情绪激动</p><p> “在短短两周内观察这些变化令人难以置信,”他说道,“我一直眼泪汪汪地看着她以前从未做过的方式行动</p><p>”她了解到,如果我们坐起来,她可以扔她前进,她喜欢这样,她一直在笑 - 她知道情况正在发生变化</p><p>“”她周二接受了第二次治疗,到目前为止进展很快,所以我们保持手指交叉,事情不断改善</p><p>“Rab希望这种治疗能让Caoilte有一些独立性</p><p>“理想情况下,我希望她能够自己坐起来控制自己,”他解释道</p><p> “如果她不能走路,这不会让我感到烦恼,但是自己站起来并获得一点独立性就是我们希望从中得到的</p><p>”六岁的米娅沃伦和二岁的诺亚柯林斯都是还接受了以前只在美国上市的奇迹治疗</p><p>在开始治疗之前,米娅已经能够移动了,但是她的妈妈丽莎已经注意到她变得更强了</p><p>“她开始更多地移动她的腿部了“你现在可以看到她摇着腿,看到它们正在工作,”她说</p><p>“她戴着一个身体支撑,没有它就没能坐起来</p><p>但是几天前她在膝盖上坐了一会儿没有人抱着她这太棒了</p><p>“她也能更好地转过头来</p><p>”她对我说:“我自己也是这样做的,她知道她感觉更强壮</p><p>”我们注意到她的面部表情也更加明显</p><p>我们真的注意到她更强大,